Лікування препаратом селуметиніб зменшує обсяг плексиформних нейрофібром у педіатричних пацієнтів з NF1 на 20%
@abc_salud MADRID Оновлено: 01.09.2017 18:05
Пов’язані новини
Нейрофіброматоз - це група генетичних порушень нервової системи, які в основному впливають на розвиток і ріст нервових клітин - або клітин нейронів. Сукупність захворювань, які серед інших симптомів пов’язані з розвитком пухлин у нервах. Насправді, приблизно у половини людей з нейрофіброматозом типу 1 (NF1) є пухлини в периферичних нервах, які, звані `` плексиформними нейрофібромами '', можуть спричиняти сильний біль та спотворювати організм. Крім того, ці плексиформні нейрофіброми, які з’являються ще в дитинстві і розвиваються особливо в підлітковому віці, дуже важко видалити хірургічним шляхом, тому вони продовжують рости. Звідси важливість дослідження, проведеного дослідниками з Національного інституту раку США (NCI), яке показує не тільки безпеку нового препарату при лікуванні дітей із плексиформними нейрофібромами, але й його ефективність у зменшенні обсягу цих нервових пухлин.
Зокрема, нове дослідження, опубліковане в журналі "The New England Journal of Medicine", свідчить про це лікування препаратом "селуметиніб" безпечно в довгостроковій перспективі при лікуванні педіатричних хворих на NF1 та пов'язане зі зменшенням обсягу плексиформних нейрофібром до 20%.
Зупиніть прогресування
На сьогоднішній день лікування плексиформних нейрофібром не проводиться. І до цього додається складність можливості видалити їх за допомогою хірургічного втручання. Аспект, який слід враховувати, враховуючи, що будь-яка пухлина, яка не повністю видаляється хірургічним шляхом, закінчується, як правило, повторною появою. Отже, метою нового дослідження було оцінити ефективність і, насамперед, безпеку селуметинібу при лікуванні дітей, які постраждали від цього типу пухлини.
З цією метою автори залучили 24 дітей - 11 дівчат та 13 хлопчиків - яким вводили дві добові дози селуметинібу в середньому протягом 30 місяців циклів лікування. Зокрема, дослідження розпочалось у вересні 2011 року, і навіть сьогодні більшість учасників продовжують отримувати лікування. Важливий аспект, оскільки це підтверджує, Через п'ять років селометиниб не пов'язаний з будь-якими несприятливими наслідками для здоров'я або розвитку неповнолітніх.
Просто зупинити ріст цих руйнівних пухлин, безумовно, є важливим досягненням. Бріджит В. Відеман
Це більше; Незважаючи на те, що це дослідження І фази, і, отже, його основною метою є оцінка токсичності препарату, результати показали, що прийом селуметинібу асоціювався із середнім зменшенням обсягу пухлини на 20% до 70% учасників.
Як пояснює Брижит Відеманн, директор з досліджень, “Хтось може сказати, що зменшення обсягу на 20% є занадто малим, щоб бути значним, але для мене просто зупинити ріст цих руйнівних пухлин, безумовно, є важливим досягненням. Насправді різниця, яку ми спостерігали у цих пацієнтів, не має собі рівних ».
Це більше; Як наслідок зменшення об’єму плексиформних нейрофібром, неповнолітні відчували зменшення болю, пов’язаного з пухлинами, поліпшення рухової функції та зменшення спотворення.
Продовжуйте розслідування
Причина розвитку плексиформних нейрофібром в основному зумовлена, як показали різні дослідження, порушенням регулювання сигнального шляху RAS. Отже, на сьогодні проведено безліч досліджень, щоб оцінити можливу користь різних препаратів, які діють конкретно на цей шлях при лікуванні NF1. Однак результати, на жаль, були невдалими.
В цьому контексті, селометиніб є селективним інгібітором білка MEK, тобто білка, який є частиною сигнального шляху RAS. І як вже показали дослідження, проведені на тваринних моделях - мишах, інгібування MEK, індуковане селяметинібом, може бути причиною зменшення обсягу плексиформних нейрофібром. Можливість, яка, мабуть, була підтверджена під час нового дослідження з дітьми.
Отже, який наступний крок? Добре На сьогодні триває клінічне випробування II фази з дорослими з NF1. І враховуючи результати, досягнуті в новому дослідженні, автори вже набирають дітей для початку фази II клінічного випробування. оцінити ефективність селуметинібу у педіатричних пацієнтів із цим захворюванням.
Як підсумовує Бріджит Відеман, "у майбутньому ми хотіли б оцінити введення періодичних доз з метою мінімізації токсичності при збереженні максимального терапевтичного ефекту".