Дослідження, опубліковане сьогодні в Nature, показало порятунок миші зі спинно-м'язовою атрофією, нервово-м'язовим захворюванням, що характеризується дегенерацією рухових нейронів
Дослідження, опубліковане сьогодні в Nature, показало порятунок миші зі спинно-м'язовою атрофією, нервово-м'язовим захворюванням, що характеризується дегенерацією рухових нейронів.
Патологія спричинена мутацією SMN1, гена, необхідного для виживання рухових нейронів. В даний час не існує ефективного лікування, але відновлення SMN, білка, кодованого SMN1, в рухових нейронах спинного мозку є необхідним для терапії.
У цій роботі Адріан Крейнер та його команда з лабораторії Cold Spring Harbor у Нью-Йорку використовують спеціально розроблені антисмислові нуклеотиди в мишачій моделі спінальної м'язової атрофії для відновлення експресії SMN2, майже ідентичної копії гена SMN1.
Пряма доставка в мозок
Дивно, але дослідники виявили, що системне введення антисмислових нуклеотидів набагато ефективніше, ніж пряма доставка в мозок, подовжуючи тривалість періоду напіввиведення мишей з вираженою спінальною м’язовою атрофією в 25 разів.